Ricerca & Sviluppo
Il comparto biotecnologico vede crescere notevolmente la propria capacità di innovare, come dimostrano i 233 progetti e prodotti in sviluppo (di cui 89 in fase di sviluppo preclinico e 144 in clinico), che trovano applicazione terapeutica nelle aree dell’oncologia (36% dei prodotti), dell’infiammazione e malattie autoimmuni (15%) e della neurologia e malattie infettive (entrambi 11%). A questi si aggiungono ulteriori 69 progetti in fase early-stage (o “discovery”), che rappresentano una interessante promessa per il settore per i prossimi anni, e che fanno salire a 302 i progetti e prodotti italiani complessivamente in sviluppo.
Prodotti terapeutici: focus sulla pipeline biotech
Il biotech italiano registra numerosi attori impegnati nella Ricerca & Sviluppo per la cura della salute umana. In particolare, le imprese biotecnologiche per le quali vi è evidenza di una pipeline di progetti e prodotti ad uso terapeutico sono 75: di queste 50 sono pure biotech, 9 farmaceutiche italiane, 11 filiali di multinazionali estere, mentre 5 appartengono alla tipologia “altro”, che definisce imprese non pure biotech che rientrano nella definizione di impresa biotech secondo OCSE.La maggior parte delle imprese cosiddette “pure biotech” è stata fondata in Italia nel periodo compreso tra la fine degli anni ’90 e l’inizio del Duemila. Si tratta quindi di realtà relativamente giovani, che, in quanto tali, non hanno ancora raggiunto in maniera diretta il mercato. Alcuni dei prodotti sviluppati da queste imprese hanno recentemente raggiunto la Fase III e molti altri sono destinati a seguirne le orme grazie ad una interessante pipeline in late-stage.La somma totale dei prodotti in sviluppo (in fase preclinica e clinica) è di 205, per un totale di 233 diverse indicazioni terapeutiche. Uno stesso prodotto, infatti, può mostrare attività terapeutica per differenti applicazioni cliniche e, sempre più spesso, per differenti aree terapeutiche. Nel "Rapporto sulle biotecnologie in Italia 2010" viene considerata ogni singola indicazione come prodotto in sviluppo. Questo consente di confrontare i dati italiani con il benchmarking costruito da Ernst & Young, che adotta, per l’appunto, il medesimo criterio (“una indicazione = un prodotto”).
Analisi per fase di sviluppo
L’analisi dei prodotti in sviluppo da parte dalla totalità delle imprese operanti nel red biotech che risiedono sul territorio nazionale ha portato all’identificazione di ben 233 prodotti in sviluppo, di cui 89 in fase preclinica e 144 in clinica. Considerando anche la presenza di ulteriori 69 progetti in fase early-stage (di seguito “Discovery”), il totale si attesta a 302 progetti e prodotti. Focalizzando l’attenzione sugli attori della pipeline italiana, risulta evidente il ruolo predominante portato avanti dalle realtà pure biotech nelle diverse fasi di sviluppo.
Considerando la pipeline dei prodotti in sviluppo preclinico e clinico, la R&S condotta dalle aziende pure biotech italiane nel complesso apporta un contributo di 123 prodotti su 233 totali.
Altri 34 prodotti derivano dalle attività di imprese farmaceutiche italiane, altri 68, prevalentemente late-stage, da imprese farmaceutiche e biotech a capitale estero, ed altri 8 prodotti da parte delle altre aziende. Analizzando nel dettaglio i prodotti in fase di sviluppo, risulta evidente il ruolo delle imprese pure biotech, che, con il più alto numero di prodotti in fase di sviluppo preclinico, ben 66 su 89, rappresentano una grande promessa per i prossimi anni.
L’industria farmaceutica italiana contribuisce alle attività di R&S in ambito clinico e preclinico (con una leggera prevalenza della clinica), mentre il dato proveniente dalle multinazionali estere è fortemente incentrato sulle ultime fasi di sviluppo clinico. Quest’ultimo aspetto conferma l’Italia quale paese ricco di competenze cliniche, soprattutto in ambito oncologico, nonostante le perduranti difficoltà di tipo burocratico.
In ambito clinico le imprese pure biotech hanno all’attivo 23 prodotti in Fase I, 24 in Fase II e 10 in Fase III. Globalmente invece il sistema italiano conta 36 prodotti in Fase I, 62 in Fase II e 46 in Fase III.
I dati esposti appaiono ancora più rilevanti se si tiene conto che sono stati considerati progetti e prodotti frutto di attività di R&S italiana. Pertanto nel caso di imprese multinazionali sono stati rilevati solo i prodotti/progetti per i quali ci sia stato un impegno prevalente sul territorio nazionale.
Aggregando invece i prodotti in sviluppo in Italia da parte delle imprese nazionali (pure biotech, farmaceutiche italiane e “altro”) vi sono complessivamente 31 prodotti in Fase I, 33 in Fase II e 15 in Fase III, per un totale di 165 prodotti in sviluppo.
Il comparto biotecnologico italiano, con 10 prodotti in Fase III, frutto della R&S delle imprese pure biotech, mostra una notevole capacità di sviluppare prodotti innovativi in numerose aree terapeutiche. La presenza di 62 ulteriori progetti per
nuovi terapeutici in Discovery porta quindi il portafoglio delle imprese pure biotech ad un totale di 185 progetti e prodotti. I valori della ricerca early-stage dimostrano l’alta specializzazione delle più piccole pure biotech a cui sempre più spesso le grandi aziende si rivolgono in out-sourcing.
I dati complessivi evidenziano la capacità del comparto biotecnologico italiano di ottimizzare gli investimenti in ricerca: ne consegue la crescente produzione di valore, negli anni, testimoniata dall’alto numero di prodotti in sviluppo clinico e preclinico sul territorio, ben 233 in totale. Questo valore, se confrontato con quello dell’anno precedente (209 prodotti), si conferma in crescita, nonostante la scomparsa dallo scenario nazionale di alcune imprese di rilievo.
La segmentazione delle imprese pure biotech per drug candidate in fase di sviluppo più avanzata rivela che circa la metà delle imprese è tutt’ora in fase preclinica, il 19% ha raggiunto la Fase I o la Fase II, mentre il restante 7% ha almeno un prodotto in Fase III.
Analisi per aree terapeutiche
Considerando l’intera attività di R&S (comprensiva pertanto anche dei progetti in Discovery) il comparto biotech italiano (totale secondo OCSE) appare maggiormente focalizzato sui campi dell’oncologia (36% dei prodotti del totale delle imprese OCSE), dell’infiammazione e malattie autoimmuni (15%) e della neurologia e malattie infettive (entrambi 11%). Si rileva un andamento simile anche nell’atteggiamento dell’industria pure biotech quando considerata come singolo comparto.
Fermo restando il forte orientamento degli investimenti complessivi nell’area oncologica, la R&S svolta in Italia dalle farmaceutiche nazionali e dalle multinazionali estere si focalizza anche nelle aree cardiovascolare ed ematologica (multinazionali, 13%), malattie metaboliche, epatiche ed endocrine (multinazionali, 11%), e malattie infettive (farmaceutiche italiane, 13%).
Tra i soli progetti in Discovery, in cui il contributo è quasi esclusivamente dovuto alle imprese pure biotech, si evidenziano grandi investimenti nell’area delle neuroscienze, con quasi il 30% dei progetti. Ciò potrebbe portare nei prossimi anni ad un incremento dei prodotti in sviluppo in questa particolare area.
L’oncologia, area caratterizzata da ampie esigenze mediche ancora non soddisfatte, è il segmento che negli ultimi anni ha registrato il maggior tasso di crescita nel settore farmaceutico. Anche il settore delle neuroscienze è in forte crescita a livello globale: il trend è destinato a rafforzarsi poiché molte patologie neurologiche e degenerative sono direttamente connesse all’aumento delle aspettative di vita e alla crescente proporzione di anziani nella società moderna.
Analisi per tipologia di prodotti e innovatività
Il settore è caratterizzato dalla forte presenza delle cosiddette molecole a basso peso molecolare (small molecules, mediamente pari al 46%), seguono le proteine ricombinanti terapeutiche (16%) e gli anticorpi monoclonali (14%).
Nel complesso i farmaci biotecnologici, o biofarmaceutici, rappresentano mediamente il 35% del totale dei prodotti in studio, secondo la definizione che include: proteine ricombinanti terapeutiche, prodotti basati su anticorpi monoclonali usati in vivo a scopo medicale, medicinali basati sulle tecnologie degli acidi nucleici e sulla terapia cellulare.
Nell’ambito delle imprese pure biotech, in particolare, si evidenzia un forte impiego di “small molecules” in campo neurologico (13% del totale dei prodotti), in campo oncologico (12%) e nell’area delle malattie infettive (11%). Seguono le proteine ricombinanti, ancora una volta in campo oncologico (8%).
Estendendo l’analisi al più ampio insieme di imprese biotech secondo la definizione OCSE, emerge, al secondo posto, l’impiego di anticorpi monoclonali per l’oncologia (10%).
I prodotti e i progetti in corso in Italia traggono origine prevalentemente da ricerca propria (63%), mentre casi di in-licensing e accordi di co-sviluppo rappresentano ancora una quota minoritaria (15% ciascuno), così come le cessioni da casa madre, pari al 7%. Queste percentuali si rilevano sia per le imprese pure biotech sia per le imprese biotech secondo OCSE e tale andamento viene confermato per ognuna delle diverse aree terapeutiche considerate, se analizzate singolarmente.
Il grado di innovatività del sistema italiano si attesta su valori di notevole interesse. Infatti, circa l’80% dei prodotti e progetti portati avanti sul territorio rientra nella categoria First in Class, circa il 15% appartiene alla categoria “Me-too Better”, mentre solo il 5% riguarda la categoria “Me–too”.
Nel complesso, anche i tassi di copertura brevettuale risultano elevati: più dell’80% dei progetti e prodotti in studio presenta infatti almeno un brevetto concesso. In particolare, il 40% dei brevetti è inerente l’area oncologica, il 10% riguarda l’area cardiovascolare ed ematologica, ed il 9% l’area dell’infiammazione e delle malattie autoimmuni.
Orphan Drug Designations
Il settore dei farmaci orfani rappresenta un‘indubbia opportunità per la ricerca biotech a livello internazionale. Anche in Italia sono numerose le aziende attive in questo campo. In particolare, 15 hanno ottenuto almeno un’Orphan Drug Designation, di cui 6 pure biotech, 5 farmaceutiche italiane e 4 multinazionali estere, per un totale di 31 prodotti (1 dalla FDA, 7 dall’EMEA e 23 sia dall’EMEA sia dalla FDA). Si tratta in prevalenza di prodotti che hanno applicazione terapeutica in ambito oncologico (50%) e che si trovano già in fasi di sviluppo clinico molto avanzate.
La diagnostica
La pipeline dei prodotti diagnostici in sviluppo in Italia conta complessivamente 70 progetti, frutto dell’attività di R&S di 32 imprese biotech OCSE, di cui 27 pure biotech. Queste ultime, in particolare, contribuiscono con ben 59 prodotti in sviluppo. Dei 70 prodotti in studio, 51 sono riconducibili ad una specifica area della salute umana, rientrando nell’area oncologica (37%), delle malattie infettive (25%) e dell’infiammazione e malattie autoimmuni (24%). Tra le tecnologie in essere si evidenziano l’uso di peptidi (11%) e di anticorpi monoclonali (4%), mentre numerose sono le tecnologie che si basano sulla versatilità.